Det er nu et halvt år siden den første danske myelomatosepatient modtog CAR-T cellebehandling og indtil nu har resultatet været som håbet og bivirkningerne har været håndterlige.
“I oktober sidste år skrev man historie på Forskningsenheden for Hæmatologi på Odense Universitetshospital. Her blev den første danske patient med myelomatose behandlet med cilta-cel I oktober sidste år skrev man historie på Forskningsenheden for Hæmatologi på Odense Universitetshospital. Her blev den første danske patient med myelomatose behandlet med cilta-cel”
ATMP – Danmark forbigås
Dagens Pharma skriver “Danmark halter efter resten af Norden, når det kommer til ansøgninger om at få anbefalet avancerede medicinske terapier, viser ny rapport. Manglende politisk fokus og rammer er en udfordring, lyder det fra Lars Holger Ehlers, forsker og sundhedsøkonom, som står bag rapporten.” Det er åbenlyst særlig alvorligt for patienter med sygdomme som AL amyloidose og myelomatose.
Desperate kræftpatienter sælger huset, optager lån eller rejser penge i deres netværk
I dagens kronik i Berlingske beskriver Brystkræftforeninge, Myelomatoseforeningen og patientforeningen Kræft i Underlivet hvorledes Danmark er sakket agterud, når det gælder adgangen til nye og livreddende behandlinger. Kronikken rummer et forslag om at Kræftplan V bør have en pulje til kræftlægemidler der ikke er godkendt eller anbefalet af Medicinrådet.
Første bispecifikke antistofbehandling godkendt til danske myelomatosepatienter
På Medicinrådets møde d. 21. februar 2024 godkendte man teclistamab til behandling af danske myelomatosepatienter. Det er første gang en af de nye immunterapier bliver tilgængelig som standardbehandling af myelomatose.
Teclistamab er et såkaldt bispecifikt antistof. Det betyder, at det forbinder kræftcellen med kroppens egne T-celler. T-cellerne tilintetgør derefter kræftcellen.
Behandlingen er godkendt til patienter der har fået mindst tre forudgående behandlingslinjer og har tilbagefald.
Medicinrådets godkendelse er betinget af at man opsamler data på bivirkninger ved brugen af behandlingen, og man vil efter et til to år genvurdere godkendelsen.
Teclistamab har i forsøgsprotokoller vist sig at have effekt på mere end to tredjedele af de patienter der indgik. Og ca. 25% opnåede at sygdommen ikke kunne måles. Patienterne i forsøget havde i gennemsnit modtaget frem forudgående behandlingslinjer og enten ikke oplevet effekt eller havde fået tilbagefald.
Facebook
Twitter
LinkedIn
Medicinrådets anbefaling vedr. teclistamab til knoglemarvskræft
Medicinrådet anbefaler teclistamab til voksne patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft (myelomatose), som har fået mindst tre tidligere behandlinger, herunder et immunmodulerende lægemiddel, en proteasomhæmmer samt et anti-CD38-antistof, og som har haft sygdomsprogression under seneste behandling. Anbefalingen gælder patienter, som er i god almen tilstand (performancestatus 0-1).
Medicinrådet vurderer, at behandling med teclistamab udskyder tiden til sygdoms-progression og øger patienternes overlevelse sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er pomalidomid – eller carfilzomib-holdig behandling. Det er meget usikkert, hvor stor effekten er, da teclistamab kun er undersøgt i et enkeltarmet ukontrolleret studie, dvs. uden direkte sammenligning med andre behandlingsmuligheder. Teclistamab er forbundet med risiko for alvorlige bivirkninger.
Behandling med teclistamab er dyrere end nuværende standardbehandling. Samlet set vurderer Medicinrådet dog, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten for denne patientgruppe.
Grundet risiko for alvorlige bivirkninger og usikkerhed om effekten forudsætter Medicinrådets anbefaling, at der i klinikken systematisk indsamles effekt- og bivirkningsdata for patienter, som behandles med teclistamab.
Medicinrådet vil efter ét og to år på baggrund af indleveret data tage stilling til, om anbefalingen fortsat skal gælde.
CAR-T behandling får udvidet sin indikation
Ebecma, idecabtagene vicleucel, er en CAR-T behandling til myelomatose fra Bristol-Meyers Squibb. Den har hidtil af EMA, Det Europæiske Medicinagentur, været anbefalet efter tredje tilbagefald. EMA har besluttet at anbefale at udvide indikationen til også at omfatte patienter allerede efter andet tilbagefald.
Generalforsamling i Dansk Myelomatose Forening d. 16. marts 2024
Hermed indkaldes medlemmer af foreningen til den årlige ordinære generalforsamling i Dansk Myelomatose Forening.
Generalforsamlingen finder sted. d. 16. marts fra 10-13 på Hotel Comwell, Køge Strand.
Virksomhed opgiver at søge Medicinrådet
Problemet med Medicinrådets proces omkring behandlinger for små patientgrupper har ført til, at mange virksomheder undlader at søge om godkendelse af deres behandlinger som standard i Danmark. Aktuelt har Jazz Pharmaceuticals valgt at lancere deres godkendte behandling, Enrylaze, til bl.a. akut lymfoblastær leukæmi, uden at søge Medicinrådet om godkendelse.
Uro i og omkring Medicinrådet
Steen Werner Hansen er trådt tilbage som formand for Medicinrådet. Han er ofte blevet beskrevet som Medicinrådets hårde negl og en væsentlig hindring for godkendelsen af nye behandlinger. Han har stået på mål for en hel del kritik, herunder fra Kristian Lund, der beskrev processen mellem Medicinrådets fagudvalg og Medicinrådets ledelse således: “Medicinrådet lyver sig til enighed“. Nu er Steen Werner Hansen trådt tilbage, og det påstås, at det ikke var helt frivilligt, og samtidig er der åbnet for omfattende kritik af Medicinrådets arbejdsmetoder, ikke mindst indefra. Dette sker midt i kampagnen “Giv os Tid”, som bl.a. Myelomatoseforeningen og Brystkræftforeningen fører for at få adgang til nye behandlinger.
Montgomery: Second to none?
Hvad har feltmarskal Montgomery, Danmarks befrier, med den aktuelle myelomatose-situation at gøre?
Dette besvares af Carsten Levin fra Myelomatoseforeningen i et kun delvist humoristisk blogindlæg i december-udgaven af Myelomatosebladet.
EMA godkender ny bispecifik antistof-behandling
Det Europæiske Medicinagentur har godkendt endnu en bispecifik antistof-behandling til myelomatose. Markedsføringsnavnet fra Phizer er Elrexfio og stoffet er navngivet elranatamab.