Når der ikke er godkendte behandlinger i lægens værktøjskasse, behandlinger, som kan slå knoglemarvskræften ned, vil knoglemarvskræften brede sig, og patienten vil til sidst dø af sygdommen.
Undervejs rammes patienterne nu af infektioner, nærmest uprovokerede knoglebrud og sammenfald i rygraden. Hjertet belastes af forhøjet calciumniveau fra de nedbrudte knogler, og nyrerne belastes af proteinaflejringer fra kræftcellernes afsondringer.
Resultatet er kun alt for velkendt.
Uden godkendte behandlinger tilbagestår kun palliation og til sidst død.
Dette er deres sidste chance
Der florerer rigtig mange fordomme om hvad det vil sige, at leve med en kronisk/uhelbrede lig kræftsygdom, Blandt politikere og debattører, der ikke har sat sig ind i, hvad det indebærer at være uhelbredeligt syg af kræft, støder vi gentagne gange på dette synspunkt – Vi behøver ikke godkende nye behandlinger, for vi skal jo ikke overbehandle.
Her giver vi ordet til en lille gruppe patienter, der i denne situation har været så heldige, at deres hæmatologer har formået at få dem i forsøgsprotokoller eller i det, der hedder compassionate use, og dermed har skaffet dem en ekstra behandlingslinje og en chance mere.
Læs om patienter i sidste linje med ingen eller kun et skud i bøssen!
- En tabt chance – uden godkendelse af CAR-T cellebehandling må Niels Suhr Andersen forberede den alvorlige samtale med kone og børn
- Kun to behandlingsmuligheder tilbage – og vedvarende behandling. CAR-T gav håbet om lang tid uden behandling, men blev afvist
- Sidste skud i bøssen, hele familien holder vejret, Jørgen Kristensen
- Den sidste livline – hvis ikke Bibi havde fået den sidste plads i en protokol ville hun have været død nu
- Liberoens vigtigste kamp – fra landsholdsanfører til sidste linje med myelomatose
- CAR-T er håbet – Lars Djernæs er i compassionate use behandling med Talquetamab
Aktuelt er de nyere behandlinger vi omtaler kun tilgængelige i få forsøgsprotokoller som er lige ved at lukke eller er lukkede. Compassionate use er også utilgængelig for de bedste af behandlingerne.
At få de nye behandlinger er undtagelsen, ikke reglen
De behandlinger med bispecifikke antistoffer, som patienterne her i eksemplerne har fået, er endnu ikke godkendt som standardbehandlinger. Teclistamab og Talquetamab er under behandling i Medicinrådet, men dette kan tage år. Og i det tidsrum er Compassionate use-programmetne lukket ned. Det siger reglerne.
De heldige er undtagelserne. De patienter, for hvem der ikke kan findes en behandling, lever kun i gennemsnit 4-6 måneder
Myelomatose, knoglemarvskræft, er fortsat en uhelbredelig sygdom som de fleste ender med at dø af. De stadig bedre behandlinger fører dog til at patienternes overlevelse langsomt men støt forøges år for år.
Med de eksisterende behandlinger er det dog kommaer der rykkes fra år til år og de fleste patienter vil derfor opleve, at der i Danmark ikke er flere behandlinger at give, trods at vi ved at de findes.
For myelomatosepatienter er konsekvensen heraf kun alt for klar!
Patienterne her har været heldige, at der var et åbent compassionate use-program, da de fik brugfor det. Eller at deres læger har fået skaffet dem ind i forsøgsprotokoller, hvor de også kunne opfylde inklusionskriterierne.
Forsøgsprotokol eller compassionate use?
Hvis der ikke er nogen godkendt behandling, men din læge mener at der faktisk findes behandlinger der ville virke, så kan lægen ansøge om om at du undtagelsesvist får adgang til den – det der kaldes compassionate use. Man skal bede medicinalvirksomheden om at donere behandlingen gratis. Compasionate betyder medfølende/medlidende. Lægen skal yde en ekstraordinær indsats og patienten er i et limbo, en skræmmende situation.
Det er dertil ikke nok at lægen vurderere at behandlingen vil være livsreddende for dig og at medicinalvirksomheden er villig til at donere medicinen. Før du kan få den skal Lægemiddelstyrelsen godkende det i det enkelte tilfælde.
Behandlingslinjer, hvad er det?
Medicinrådets behandlingsvejledning angiver en række mulige behandlinger af myelomatose, fra første linje og frem til man ikke vil tilbyde mere.
Nogle patienter er heldige, de oplever at
- behandlingerne er effektive og holder sygdommen i skak i længere tidsrum.
- de tåler behandlinger i både første, anden, tredje og fjerde linje.
Men mange patienter oplever enten at de ikke tåler behandlingerne eller at effekten ophører alt for tidlig, så de hurtigt skifter fra linje til linje og til sidst står uden godkendte behandlinger.
Kun ca. 10 procent er i live efter 10 år
Ifølge Dansk Myelomatose Database årsrapporterne fører det til at overlevelsen, med tal fra 2021 og tilbage ser således ud, antal år man lever efter diagnosen:
- 82 procent af myelomatosepatiengerne er i live efter et år
- 62 procent af myelomatosepatiengerne er i live efter tre år
- 54 procent af myelomatosepatiengerne er i live efter fem år
- De eksisterede tal for patienter behandlet med “gamle” metoder viser at ca. 10 procent er i live efter ti år.
Den gode nyhed her er, at over de sidste mange år er disse tal år for år forbedret, idet vores dygtige hæmatologer har fået adgang til nye behandlinger, og også fordi de er blevet stadig dygtigere til at behandle bivirkninger, såsom infektioner.
Nye behandlinger, herunder bispecifikke og ikke mindst CAR-T, lover allerede nu væsentligt bedre resultater og længere overlevelse. De er godkendt i USA og i EU, og de bruges i andre europæiske lande, men ikke i Danmark.
Myelomatose eller knoglemarvskræft?
Sygdommen benævnes oftes som myelomatose, og det skyldes blandt andet at man vil undgå misforståelser i forhold til fx knoglekræft. Myelomatose eller knoglemarvskræft er altså betegnelser for det samme. Internationalt kaldes sygdommen oftest Multiple Myeloma eller til tider Bone Marrow Cancer.
