Problemet med Medicinrådets proces omkring behandlinger for små patientgrupper har ført til, at mange virksomheder undlader at søge om godkendelse af deres behandlinger som standard i Danmark. Aktuelt har Jazz Pharmaceuticals valgt at lancere deres godkendte behandling, Enrylaze, til bl.a. akut lymfoblastær leukæmi, uden at søge Medicinrådet om godkendelse.
Virksomheden angiver, ifølge Hæmatologisk Tidsskrift følgende forklaring på at de opgiver at søge:
– den begrænsede patientpopulation gør det vanskeligt at udarbejde et sundhedsøkonomisk beslutningsgrundlag efter medicinrådets retningslinjer.
Behandlingen er selvfølgelig godkendt af EMA og også af lægemiddelstyrelsen og er introduceret i Danmark i december 2023.
Hvad det konkret betyder for patienterne, at behandlingen stilles til rådighed udenom Medicinrådets godkendelsesproces er uklart, men selve problemstillingen, at medicinalvirksomhederne opgiver at søge kendes fra en lang række andre områder. Her er konsekvensen at livreddende behandlinger ikke kommer danske patienter til gode.