Myelomatose, knoglemarvskræft, regnes fortsat for en uhelbredelig og dødelig sygdom, men de nyeste behandlinger peger frem mod et paradigmeskift.
Overlevelse uden tilbagefald
Nu er der data fra de første fase 1 og 2 forsøg i CARTITUDE-1 protokollen. Og efter fem år begynder man at turde håbe på at nogen måske er helbredt,. I hvertfald “funktionelt”, altså således at sygdommen måske ikke vender tilbage.
Ud af de 97 patienter, som blev behandlet med CAR-T celleterapien cilta-cel (ciltacabtagene autoleucel), var 32 patienter (33 %) stadig i live og uden tegn på sygdom efter mindst fem år. De havde alle modtaget én enkelt CAR-T cellebehandling uden efterfølgende vedligeholdelsesbehandling .
Hos 12 af disse patienter, som blev fulgt særligt tæt med MRD-test og billeddiagnostik, var der ingen målbar sygdom fem år efter behandlingen.
Hvem var patienterne
Patienterne i studiet havde alle meget fremskreden og behandlingsrefraktær sygdom, altså de eksisterende behandlinger virkede ikke mere og der var ikke meget håb tilbage. De havde:
- Modtaget mindst tre tidligere behandlingslinjer
- Været eksponeret for både IMiD, PI og anti-CD38-antistof
- 88 % var triple-refraktære, og 25 % havde højrisiko cytogenetik
- 13 % havde ekstramedullær sygdom 
Studiet blev altså gennemført på patienter, som havde få eller ingen andre behandlingsmuligheder tilbage.
Kan det være på vejen til en kur?
Forskerne bag studiet vurderer, at dette er det første kliniske bevis på, at CAR-T behandling med cilta-cel kan være kurativ for en del af patienterne med myelomatose. De MRD-negative og billednegative fund efter 5 år uden behandling støtter denne mulighed.
Samtidig viste den samlede patientgruppe en median overlevelse på 60,7 måneder, hvilket er betydeligt bedre end den historiske gennemsnitsoverlevelse på omkring ét år for denne patientgruppe, i sene behandlingslinjer.
From No Hope to a Potential Cure for a Deadly Blood Cancer
Den får ikke for lidt i New York Times og fagpressen flyder også over med nyheden. Men lad os nu, her i Danmark, sætte det lidt i perspektiv!
Resultaterne er opmuntrende, men det er vigtigt at bemærke, at studiet kun omfattede 97 patienter, og at 33 % uden tilbagefald stadig er et mindretal. Der er behov for yderligere studier i bredere patientgrupper og tidligere sygdomsstadier, før man kan drage endelige konklusioner. Internationale eksperter som Hermann Einsele, Niels Abildgaard og mange andre giver dog udtryk for håb om, at CAR-T cellebehandling for langt flere patienter kan vise sig at være en kur – især hvis behandlingen gives tidligt i forløbet.
Så ja, tallet er lavt. Men netop derfor er det desto mere opmuntrende, at det er opnået hos så hårdt behandlede og syge patienter – og at vi derfor måske kan håbe på endnu bedre resultater, når vi forhåbentlig snart får adgang til CAR-T i de tidlige behandlingslinjer i Danmark.
Medicinrådet er i gang med at vurdere netop den behandling, som indgår i CARTITUDE-4-protokollen, til brug for danske patienter allerede i 2. behandlingslinje.
Resultatet af behandling i de tidligste linjer kan være at rigtig mange kan få en enkelt behandling og så gå i årevis uden behandling, og måske uden nogensinde at få tilbagefald.
Det er åbenlyst af den allerstørste betydning for danske myelomatosepatienter, at det ender med en positiv anbefaling.