Sept. 2008/pr

”Dagbog” over nogle hektiske uger.

Peter Randløv

(Redaktionen: I sidste nummer bragte vi artiklen: ’DMF samarbejder nationalt som internationalt for sine medlemmers interesser’. Heri berettede Peter Randløv om sit syn på patientforeningernes fremtidige rolle.

I denne artikel giver Peter Randløv et indblik i det nuværende arbejde på internationalt plan – nærmere bestemt for to måneder i 2008. Deraf fremgår, at patientforeningerne er en vigtig medspiller i sundhedssystemet.)

 

Peter Randløv

Nogen gange har tingene det med at klumpe sig sammen som det skete i forsommeren 2008. Der var indenfor få uger fire arrangementer, hvor jeg repræsenterede DMF eller European Myeloma Platform (EMP).

 

Thalidomid - Celgene

D. 6. maj 2008 var der møde med Celgene om det patientmateriale, der udleveres i forbindelse med behandling med thalidomid.

Det hele startede i 2003, da EMEA (EU's medicinalstyrelse i London) nedsatte et ad hoc udvalg bestående af patient-foreninger for thalidomid ofre og myelomatose patienter i forbindelse med Pharmions ansøgning om markedsførings-autorisation for thalidomid.

 

Pharmion fremlagde fra starten et såkaldt risikostyrings-program, som set fra patienternes side var helt uacceptabelt. Med god hjælp fra EURORDIS (den europæiske paraplyorganisation for foreninger for sjældne sygdomme) blev der etableret et godt samarbejde mellem thalidomid ofrene og myelomatosepatienterne, hvorimod samarbejdet med Pharmion var op ad bakke. Samarbejdet mellem myelomatose-foreningerne medførte at EMP blev dannet.

For at gøre en lang historie kort, så er processen nu ved at være afsluttet. Celgene har købt Pharmion, og de fik i april 2008 den ansøgte markedsføringsgodkendelse for thalidomid som ”orphan drug”, hvilket medfører, at de har monopol på salget af thalidomid de næste 11 år. Celgene har tilsvarende fået markedsføringsgodkendelse af Revlimid.

Hvad angår patientmaterialet og risikostyringsprogrammet er praktisk talt alle vores ønsker imødekommet. Alt vedrørende behandlingen er havnet der, hvor det hører hjemme, nemlig som en aftale mellem patient og læge. Medicinalfirmaet er ikke involveret i forhold vedr. den enkelte patient, som Pharmion havde ønsket.

 

Hvad angår patientmaterialet og risikostyrings-programmet er praktisk talt alle vores ønsker imødekommet. Alt vedrørende behandlingen er havnet der, hvor det hører hjemme, nemlig som en aftale mellem patient og læge

 

Ved mødet med Celgene i maj skulle den danske oversættelse af patientmaterialet gennemgås for læsbarhed. Nogle formuleringer er bundet af markedsføringstilladelsen, men Celgene, der hele tiden har samarbejdet positivt, var lydhør overfor de foreslåede ændringer.

 

EURORDIS, årsmøde.

Da EURORDIS’ årsmøde d.16-17 maj 2008 var i Tåstrup, blev jeg bedt om at repræsentere EMP ved mødet.

EURORDIS blev stiftet i 1997 bl.a. på initiativ af den danske forening Sjældne Diagnoser, som er en paraplyforening for 35 danske foreninger for sjældne sygdomme. Præsident for EURORDIS er Terkel Andersen, der også er formand for Danmarks Bløderforening. I dag repræsenterer EURORDIS 260 foreninger for sjældne sygdomme, de er hjemmehørende i Paris og har 12 ansatte og et budget på ca. 2,5 mio. Euro.

 

I dag repræsenterer EURORDIS 260 foreninger for sjældne sygdomme

 

En af foreningens vigtigste aktiviteter er samarbejde med EU's task force vedr. sjældne sygdomme om ”Centres of Expertice and Reference Networks for rare diseases”. Ambitionen er, at der i hvert medlemsland skal være mindst et eksperticecenter for hver sjælden sygdom (og dem er der 5-8000 af!). Disse centre skal så danne europæiske netværk. Der er allerede nogle pilotprojekter i gang, den dårlige nyhed er, at den endelige udgave først vil være på EU's finansielle plan for 2014-2020.

 

Der findes allerede et European Myeloma Network, EMN, der blev etableret i 2002 på initiativ af professor Hans E. Johnsen, Hæmato-logisk Forskningslaboratorium på Aalborg Universitetssygehus.

 

Af andre af EURORDIS’ aktiviteter kan nævnes to patientundersøgelser, der fuldt ud dokumenterer, at der er behov for foreningen. Fra en undersøgelse kom der 6000 svar på 18.000 spørgeskemaer omfattende 8 sjældne sygdomme. Af svarene fremgår det, at 25% af patienterne må vente mellem 5 og 30 år fra de tidligste symptomer til den rigtige diagnose, og at 40 % af patienterne først har modtaget en forkert diagnose.

 

25% af patienterne må vente mellem 5 og 30 år fra de tidligste symptomer til den rigtige diagnose, og at 40 % af patienterne først har modtaget en forkert diagnose.

I en anden endnu kun delvis offentliggjort undersøgelse har man sendt 5000 spørgeskemaer ud vedr. 16 sygdomme til 120 patientforeninger i 24 lande. Ved mødet blev de foreløbige resultater præsenteret af de 2800 svar der kom. Spørgsmålene omfattede diagnose og behandling, dvs. det som hospitalerne står for i DK, og social omsorg (social care), som kommunerne står for i DK.

Hvad angår behandling og diagnose lå Danmark nogenlunde pænt uden at imponere, men hvad angår social omsorg lå Danmark næstdårligst kun ”overgået” af Ungarn. Selvom undersøgelserne kan kritiseres på grund af deres subjektive karakter og den lave svarprocent, så giver de dog anledning til eftertanke. I alle tilfælde dokumenterer de, at der er behov for den stigende opmærksomhed omkring sjældne sygdomme.

 

Hvad angår behandling og diagnose lå Danmark nogenlunde pænt uden at imponere, men hvad angår social omsorg lå Danmark næstdårligst kun ”overgået” af Ungarn.

 

Selve generalforsamlingen forløb udramatisk. Torben Grønnebæk, formand for Sjældne Diagnoser, blev genvalgt til styrelsen.

 

European Myeloma Platform, EMP

D. 30-31. maj 2008 blev der afholdt årsmøde på universitets-hospitalet i Bryssel, der sponsorerer EMPs kontor.

Efter de gode resultater ved møderne i EMEA vedrørende thalidomid, Revlimid og Velcade fokuseres nu på samarbejde med Myeloma Euronet (ME) International Myeloma Foundation (IMF) European Cancer Patient Coalition (ECPC) og EURORDIS. Desuden vil man se på kliniske forsøg bl.a. i samarbejde med European Myeloma Network. Det er vigtigt for alle patienter, at de kliniske forsøg gennemføres, men for den enkelte patient kan det være vanskeligt at træffe beslutning om deltagelse. Her vil patient-foreningerne formentlig kunne bidrage positivt.

Finansiering kan blive et problem for EMP, der blev sparket i gang med et generøst bidrag fra IMF. EMP lægger stor vægt på at være uafhængig og repræsentere patienterne, men så længe uafhængigheden er sikret er man pragmatisk vedr. samarbejder. Det er hensynet til myelomatose patienterne, der er styrende.

På grund af sygdom kan Rolf Pelzing fra Tyskland ikke fortsætte som formand, så Joao Salazar fra Portugal blev valgt som ny formand. Joao og EMPs dynamiske sekretær, Lia van Ginneken, er ikke myelomatose patienter, og har derfor – forhåbentlig – de ressourcer, der skal til, for at EMP fortsat kan spille en aktiv rolle. Noget af det første Joao tager fat på er EMPs hjemmeside HUwww.emp-myeloma.euUH. Greetje Goossens fra Belgien er udnævnt til ”general counsellor”. I betragtning af, at hun er 45årig myelomatose patient med fire børn gør hun et imponerende arbejde for EMP.

Endelig er der etableret et ”Medical Advisory Board” med 15 specialister. Fra Danmark er det overlægerne Peter Gimsing, Rigshospitalet og Niels Abildgaard, Odense Universitetshospital.

D. 30. og 31. oktober arrangerer EMP i samarbejde med den hollandske myelomatose og Waldenström forening, CKP, der har 25 års jubilæum, et symposium og en workshop i Maastricht. Ved symposiet har jeg et kort indlæg om en patientorganisations erfaringer på europæisk niveau.

 

European Hematology Association, EHA. 13. kongres.

12.-15. juni 2008 var bestemt ikke dagen, hvor man skulle få en akut hæmatologisk sygdom, for da var alt, hvad der kan krybe eller gå, samlet til kongres i Bellacentret. Til kongressen var der indleveret ca. 8000 forskningsresumeer (abstracts) – heraf 54 om myelomatose - og der var næsten 400 foredragsholdere. Medicinalfirmaerne havde stande, der i mange tilfælde lignende noget fra det ydre rum.

EMP var repræsenteret ved Lia van Ginneken og undertegnede på en beskeden lille stand godt placeret mellem IMF og American Society of Hematology (ASH), som siges at afholde endnu større kongresser. Der var en bemærkelsesværdig stor interesse for EMPs arbejde, dels er hæmatologerne generelt meget positive, men der var også stor interesse fra mange østeuropæiske og mellemøstlige lande, hvor der tilsyneladende er stort behov for patientforeninger.

Under vejs var der mulighed for at drøfte samarbejdet med IMF, der er meget imødekommende. EMP på den anden side vil fortsat fremstå som en europæisk forening, af mange grunde vil det ikke være hensigtsmæssigt af være ”IMF Europe”, hvorfor man nu drøfter en form for associering. Selvom det ikke burde være svært, så er det tilsyneladende ikke nemt for EMP og IMF at skyde sig ind på mål og midler for et samarbejde i Europa. IMF var repræsenteret af direktøren Susie Novis, der startede IMF, Greg Brozeit, der er ansvarlig for IMFs arbejde i Europa, og David Smith, tidligere direktør.

Fredag aften var Lia og jeg inviteret til et møde arrangeret af Ortho Biotech, der markedsfører Velcade. Emnet var nuværende behandlingsmuligheder i relation til patientens livskvalitet. Professor H. Ludwig fra Østrig indledte med at gennemgå et meget lovende forsøg med Velcade. Behandlig med bl.a. Valcade betegnes ”novel treatments” – nye behandlinger, og ifølge prof. Ludwig er der en tendens til at man i stigende grad foretrækker ”novel treatments” frem for transplantationer.

Efterfølgende var der arbejdsgruppe og plenum diskussion vedr. patienternes prioritering, og ikke overraskende kom adgang til behandling, overlevelse og få bivirkninger højt på listen.

Lørdag havde IMF og Celgene (thalidomid og Revlimid) inviteret til møde, hvor der også var inviteret journalister. Ole Dalriis og Jesper Outzen fra DMF deltog også, for som patienter at svare på spørgsmål. Journalisternes interesse imponerede imidlertid ikke.

Mødet blev indledt af Dr. Brian Durie, der er en af de førende amerikanske eksperter. Ligesom prof. Ludwig talte han om ”novel treatments”. F.eks. giver indledende behandling med Revlimid (Lenalidomid) samme høje 2 års overlevelse som transplantation. Man taler således i USA om et paradigmeskift med udsigt til, at ”novel treatments” helt skal erstatte transplantation. Set fra patientens side kan der ikke være tvivl om at behandling med thalidomid eller Revlimid (tabletter) eller Velcade (intravenøst) er at foretrække frem for stamcelletransplantation, hvis resultaterne er lige så gode.

 

Man taler således i USA om et paradigmeskift med udsigt til, at ”novel treatments” helt skal erstatte transplantation.

 

 

Ved samme møde gennemgik man også resultaterne af behandling af MDS med Revlimid. Patienter med MDS kan ikke danne røde blodlegemer, så hidtil har de fået transfusioner med udsigt til meget kort levetid. Ved de sammenlignende forsøg, der har været i gang, har resultaterne været så gode, at man har standset forsøgene og skiftet behandling for patienterne på placebo.

 

Som ikke-fagmand er det naturligvis umuligt at vurdere medicinalfirmaernes budskaber og deres glittede brochurer, men alligevel var det interessant at kigge rundt.

Et dansk firma, Mermaid Medical, markedsfører et instrument til knoglemarvsbiopsier med engangsnål. Den har ergonomisk håndtag og justerbart stop som sikrer dybden af stikket. De, der før i tiden har prøvet vaccination med en tyk, sløv genbrugsnål, kan sagtens forestille sig at biopsier med skarpe engangnåle kan være mere patientvenlige end de torturinstrumenter man ellers bliver udsat for.

 

Generelt giver informationerne fra de mange møder anledning til optimisme. Der er øget fokus på sjældne sygdomme og med introduktion af ”novel treatments” sker der måske et spring fremad ved behandling af myelomatose både i forbindelse med første behandling, ved tilbagefald og ved behandling af ældre patienter.

Desværre er der også en enkelt dårlig nyhed. Et stigende antal patienter får diagnosticeret myelomatose, og et stigende antal yngre patienter får diagnosen. Forhåbentlig skyldes dette, at man er blevet dygtigere til stille diagnosen tidligt snarere end et reelt stigende antal patienter.

 

Patientforeningerne prioriterer med fuld ret arbejdet med patienterne højest, men erfaringerne fra arbejdet i EMP viser, at der også er behov for at arbejde opad i pyramiden via samarbejde med myndigheder (EU og national) og hospitalerne, og ad den vej tale patienternes sag.

 

Peter Randløv

Tlf. 4448-1427

randlov@post9.tele.dk